Estado de drogas huérfanas

El estado de los medicamentos huérfanos brinda a las compañías que investigan curas para enfermedades raras una ventana de siete años de reducciones de impuestos y el derecho exclusivo de desarrollar una cura para una afección específica. Se puede otorgar el estado de medicamento huérfano para medicamentos nuevos, medicamentos ya aprobados o medicamentos que ya están en el mercado. Sin embargo, si el medicamento ya está aprobado, el patrocinador debe presentar una hipótesis plausible sobre cómo el medicamento es clínicamente superior a los medicamentos anteriores o medicamentos no desarrollados.

Para llevar clave

• El estado de los medicamentos huérfanos les otorga a las compañías derechos exclusivos de comercialización y desarrollo junto con otros beneficios para recuperar los costos de investigar y desarrollar medicamentos para tratar enfermedades raras.
• La Ley de Medicamentos Huérfanos fue diseñada para alentar a las empresas a desarrollar medicamentos para enfermedades raras.
• La FDA puede revocar el estado de medicamento huérfano.
• Sin embargo, las compañías farmacéuticas prefieren tratar enfermedades y afecciones menos costosas que las costosas y raras.

Comprender el estado de los medicamentos huérfanos

En 1982, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) reconoció la falta de incentivos para que las compañías farmacéuticas desarrollen curas para enfermedades raras. De esta comprensión, nació la Ley de drogas huérfanas de 1983. El plan era enfocarse en enfermedades que afectan a menos de 200, 000 personas en los Estados Unidos.

La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) alentó a las empresas a ejercer los derechos previstos en la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983. La OOPD desarrolla y otorga subvenciones para empresas, biólogos, médicos e investigadores que desean desarrollar productos y medicamentos para tratar estas enfermedades raras. . La ley se refiere a estos grupos de personas como patrocinadores.

La Ley de Medicamentos Huérfanos se modificó en 1985 y 1990 para incluir productos que no sean medicamentos, como productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos médicos (principalmente alimentos prenatales).

Consideraciones Especiales

Es bien sabido que las compañías farmacéuticas son las empresas primero y los curanderos en segundo lugar. Las compañías farmacéuticas desembolsan miles de millones de dólares anualmente para investigación y desarrollo. Como ejemplo, Pfizer (PFE) obtuvo 53.647 millones de ingresos en 2018. El gasto en I + D fue de aproximadamente 8 mil millones en el año. Eso equivale al 14, 9% de los ingresos gastados exclusivamente en I + D.

El desarrollo de nuevos medicamentos también es un negocio arriesgado si una empresa no recibe una patente. También existe una fuerte competencia de las falsificaciones y genéricos o medicamentos similares. Muchas empresas van donde es relativamente fácil ganar dinero.

Ventajas y desventajas del estado de los medicamentos huérfanos

Además de los derechos exclusivos y los créditos fiscales para la investigación, la FDA ayudará con asistencia técnica para solicitudes de medicamentos huérfanos, posibles reducciones en la aprobación del período de espera y descuentos en las tarifas de registro. El estado también ofrece un crédito fiscal del 50% sobre el costo de los ensayos clínicos.

El estado de los medicamentos huérfanos no está diseñado para que los patrocinadores recuperen todos los costos del desarrollo de medicamentos, sino más bien como un mecanismo de reducción de costos y racionalización regulatoria. La FDA puede revocar fácilmente las designaciones de medicamentos huérfanos. Las razones comunes incluyen: cualquier declaración falsa o información omitida en su solicitud de designación, o si la FDA cree que la enfermedad o afección afectará a más de 200, 000 personas en el futuro.

El desarrollo de medicamentos para tratar la gran cantidad de enfermedades en el mundo es una línea de negocios que puede generar grandes fortunas. Sin embargo, en los productos farmacéuticos, las mayores fortunas a menudo se obtienen desarrollando medicamentos que se convierten en el estándar para curar enfermedades comunes. Desde una perspectiva comercial, tener un gran mercado asegura que una empresa pueda recuperar rápidamente el costo de desarrollo, obteniendo la mayor ganancia posible.